Препарат Zolgensma стал третьим зарегистрированным лекарственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии. Об этом сообщает Агентство социальной информации со ссылкой на главу фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Лекарство почти полтора года находилось на процедуре регистрации.

Решение открывает возможность для фонда «Круг добра» обеспечивать лекарственным препаратом Zolgensma вновь выявленных детей с этим тяжелым заболеванием, не получавших какой-либо патогенетической терапии, а также детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом Zolgensma будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом.

Пациентам со СМА необходим всего один укол 

Согласно данным, закупочная стоимость препарата составляет 121 млн рублей.

Эту новость прокомментировала в социальных сетях уполномоченный по правам реенка в Тверской области Лариса Мосолыгина:

«Экспертный совет Фонда расширил возрастные рамки применения лекарственных препаратов Золгенсма и Трикафта.

О Золгенсма:

Ранее Александр Ткаченко, председатель правления Фонда, обращался к экспертам с просьбой проанализировать накопившийся мировой и российский опыт по применению препарата Золгенсма  

Решение экспертов учитывает инструкцию к применению Золгенсма, которая была предложена производителем и утверждена при регистрации препарата. 

На сегодняшний день 21 ребенок за счет Фонда получил Золгенсма. 

О Трикафта:

Со следующего года «Круг добра» сможет закупать лекарственный препарат Трикафта в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума  для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет. Также сняты ранее действовавшие ограничения по тяжести заболевания.

Иллюстрация: https://www.justgiving.com